Medische Technologie

Farmaceut Alnylam wint prijs voor innovatief medicijn patisiran

RossHelen / Getty Images / iStock

Alnylam Pharmaceuticals ontving de Nederlandse Prix Galien Pharmaceutical Award voor patisiran, wereldwijd het eerste goedgekeurde RNAi geneesmiddel.

Patisiran is een middel voor de behandeling van de erfelijke ziekte hATTR. Het middel werkt op basis van RNA-interferentie ofwel genuitschakeling en stopt de productie van een eiwit in de lever. Door de schadelijke opeenhoping van het eiwit in het weefsel terug te dringen, kan het middel de voortgang van de ziekte vertragen en potentieel stoppen.

Eerder dit jaar bereikte Alnylam een akkoord met de Nederlandse zorgverzekeraars over de vergoeding van patisiran.

Erfelijke ziekte

hATTR is een erfelijke ziekte als gevolg van mutaties in het TTR-gen. Het TTR-eiwit wordt voornamelijk geproduceerd in de lever en is bij gezonde mensen een drager van vitamine A. Mutaties in het TTR-gen veroorzaken echter een opeenhoping van abnormale amyloïde eiwitten. Dit veroorzaakt beschadigingen van organen en weefsel, waaronder perifere zenuwen en het hart. Wereldwijd lijden er zo’n 50.000 mensen aan de ziekte. De mediane levensverwachting is 4,7 jaar na de diagnose.

Reumatoloog UMCG

Bouke Pier Hazenberg, als reumatoloog verbonden aan het UMCG, is enthousiast over het nieuwe middel. “Voorheen waren er beperkte of geen behandelingsmogelijkheden voor de groep patiënten die lijdt aan hATTR,” aldus Hazenberg. “RNA-interferentie is een nieuwe methode om deze zeldzame en dodelijke ziekte te bestrijden.”

Erkenning onderzoek patisiran

Ontwikkelaar Alnylam beschouwt de  Prix Galien Pharmaceutical Award als een onderscheiding op het gebied van farmaceutisch onderzoek en innovatie. “Daarbij is de prijs een erkenning van RNAi als een nieuwe klasse geneesmiddelen,” aldus het bedrijf. “Dit met de potentie om de behandeling en levens van patiënten met genetische en andere ziekten te veranderen.”

 

Reacties