Zorgverzekeraars vergoeden eerste medicijn op basis van genuitschakeling

Volgens Alnylam is Patisiran het eerste medicijn op basis van RNA-interferentie dat door de Europese Unie is goedgekeurd. Patisiran stopt de productie van een eiwit in de lever. Door de schadelijke opeenhoping van het eiwit in het weefsel terug te dringen, kan het middel de progressie van de ziekte vertragen en potentieel stoppen.

Reumatoloog UMCG enthousiast

Bouke Pier Hazenberg, als reumatoloog verbonden aan het UMCG, is enthousiast over het nieuwe middel. “Voorheen waren er beperkte of geen behandelingsmogelijkheden voor de groep patiënten die lijdt aan hATTR amyloïdose. RNA-interferentie is een nieuwe methode om deze zeldzame en dodelijke ziekte te bestrijden. Daarmee is het akkoord geweldig nieuws”, aldus Hazenberg.

Progressieve ziekte

hATTR is een erfelijke, progressieve en dikwijls ook fatale ziekte. Deze wordt veroorzaakt door mutaties in het TTR gen. Het TTR-eiwit wordt voornamelijk geproduceerd in de lever en is normaliter een drager van vitamine A. Mutaties in het TTR-gen veroorzaken een opeenhoping van abnormale amyloïde eiwitten en beschadigen organen en weefsel, waaronder perifere zenuwen en het hart. Wereldwijd lijden er zo’n 50.000 mensen aan de ziekte. De mediane levensverwachting is 4,7 jaar na de diagnose.

Patisiran goedgekeurd in Europa en VS

Fabrikant Alnylam ontwikkelt Patisiran sinds 2002. Het middel is de afgelopen jaren goedgekeurd in de Verenigde Staten en dus ook in Europa. Alnylam heeft wereldwijd meer dan 1000 mensen in dienst en heeft haar hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts. Het bedrijf heeft sinds oktober 2018 ook een kantoor in Amsterdam.